Onderzoeksupdate Wat is nieuw in behandelingen voor CF

Bent u op de hoogte van de recente ontwikkelingen in de zorg voor cystic fibrosis (CF)? Dankzij de vooruitgang in de medische wetenschap zijn de vooruitzichten voor mensen met CF de afgelopen decennia veel verbeterd. Wetenschappers blijven nieuwe medicijnen en strategieën ontwikkelen om het leven van mensen met CF te verbeteren.

Laten we een paar van de nieuwste ontwikkelingen bekijken.

Bijgewerkte richtlijnen om gepersonaliseerde zorg te verbeteren

In 2017 brachten experts van de Cystic Fibrosis Foundation bijgewerkte richtlijnen uit voor het diagnosticeren en classificeren van CF.

Deze richtlijnen kunnen artsen helpen meer persoonlijke benaderingen voor de behandeling van CF aan te bevelen.

In het afgelopen decennium hebben wetenschappers een beter begrip ontwikkeld van de genetische mutaties die CF kunnen veroorzaken. Onderzoekers hebben ook nieuwe geneesmiddelen ontwikkeld om mensen met bepaalde soorten genetische mutaties te behandelen. De nieuwe richtlijnen voor het diagnosticeren van CF kunnen artsen helpen bepalen wie het meeste baat heeft bij bepaalde behandelingen, op basis van hun specifieke genen.

Nieuwe medicijnen om de onderliggende oorzaak van symptomen te behandelen

CFTR-modulatoren kunnen sommige mensen met CF helpen, afhankelijk van hun leeftijd en de specifieke soorten genetische mutaties die ze hebben. Deze geneesmiddelen zijn ontworpen om bepaalde defecten in CFTR-eiwitten te corrigeren die symptomen van CF veroorzaken. Terwijl andere soorten medicatie symptomen kunnen helpen verlichten, zijn CFTR-modulators de enige vorm van medicatie die momenteel beschikbaar is om de onderliggende oorzaak aan te pakken.

Veel verschillende soorten genetische mutaties kunnen defecten in CFTR-eiwitten veroorzaken. Tot nu toe zijn CFTR-modulators alleen beschikbaar voor de behandeling van mensen met bepaalde soorten genetische mutaties. Als gevolg hiervan kunnen sommige mensen met CF momenteel niet profiteren van de behandeling met CFTR-modulators - maar veel anderen kunnen dat wel.

Tot op heden heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) drie CFTR-modulator-therapieën goedgekeurd voor mensen in bepaalde leeftijdsgroepen met bepaalde genetische mutaties:

• ivacaftor (Kalydeco), goedgekeurd in 2012
• lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), goedgekeurd in 2015
• tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), goedgekeurd in 2018

Volgens de Cystic Fibrosis Foundation wordt momenteel onderzoek gedaan naar de veiligheid en werkzaamheid van deze geneesmiddelen in andere groepen mensen met CF. Wetenschappers zijn ook bezig met het ontwikkelen van andere soorten CFTR-modulator-therapieën die mogelijk in de toekomst meer kunnen profiteren van CF-patiënten.

Raadpleeg uw arts voor meer informatie over wie baat kan hebben bij behandeling met een CFTR-modulator.

Lopend onderzoek om nieuwe therapieën te ontwikkelen

Onderzoekers over de hele wereld werken hard om het leven van mensen met CF te verbeteren.

Naast de behandelingsmogelijkheden die momenteel beschikbaar zijn, proberen wetenschappers momenteel nieuwe typen te ontwikkelen:

• CFTR modulator therapieën
• medicijnen om slijm te verdunnen en los te maken
• geneesmiddelen om ontstekingen in de longen te verminderen
• geneesmiddelen om bacteriële en andere microbiële infecties te bestrijden
• geneesmiddelen die mRNA-moleculen mikken die coderen voor CFTR-eiwitten
• genetische bewerkingstechnieken voor het repareren van mutaties in de CFTR gen

Wetenschappers testen ook de veiligheid en werkzaamheid van de huidige behandelingsopties voor nieuwe groepen mensen met CF, inclusief jonge kinderen.

Sommige van deze inspanningen bevinden zich in een vroeg stadium, terwijl andere verder gaan. De Cystic Fibrosis Foundation is een goede plek om informatie te vinden over het nieuwste onderzoek.

Er wordt vooruitgang geboekt

CF kan de fysieke en mentale gezondheid van mensen die het hebben, en degenen die voor hen zorgen, op de proef stellen. Gelukkig maken doorgaande vorderingen in CF-onderzoek en -zorg een verschil.

Volgens het laatste jaarlijkse gegevensrapport van het Patiëntenregister van de Cystic Fibrosis Foundation blijft de levensverwachting van mensen met CF stijgen. De gemiddelde longfunctie van mensen met CF is de afgelopen 20 jaar aanzienlijk verbeterd. De voedingsstatus is ook verbeterd, terwijl de aanwezigheid van schadelijke bacteriën in de longen is afgenomen.

Om de best mogelijke resultaten voor uw kind te bereiken en optimaal gebruik te maken van de recente verbeteringen in de zorg, is het van cruciaal belang om regelmatige controles te plannen. Vertel hun zorgteam over veranderingen in hun gezondheid en vraag of u hun behandelplan moet wijzigen.

De afhaalmaaltijden

Hoewel er meer vooruitgang nodig is, leven mensen met CF gemiddeld langer en gezonder dan ooit tevoren. Wetenschappers blijven nieuwe therapieën ontwikkelen, waaronder nieuwe CFTR-modulators en andere geneesmiddelen voor de behandeling van CF. Als u meer wilt weten over de behandelingsmogelijkheden van uw kind, praat dan met hun arts en andere leden van hun zorgteam.